El descubrimiento de las enfermedades por almacenamiento de glucógeno
Capítulo 10. El Proyecto Genoma Humano y sus implicaciones para la sociedad y la medicina
La empresa más ambiciosa para conquistar la enfermedad genética
Descubrimiento de la estructura del material genético
Primeras discusiones con respecto a la implementación del Proyecto Genoma Humano
Objetivos centrales del Proyecto Genoma Humano (PGH)
Utilidad de los hallazgos en el Proyecto Genoma Humano
Otros genomas. Su importancia para entender el genoma humano. Aplicaciones recientes
El genoma humano y las migraciones
El genoma humano y la comprensión de la evolución
Secuenciación al alcance de todos. Beneficios y riesgos
El diagnóstico basado en la medicina genómica
Importancia del PGH para el desarrollo de medicamentos
Desarrollo de la bioinformática
¿Patentar o no el genoma humano?
Otras aplicaciones de los conocimientos derivados del PGH
La historia del descubrimiento de la insulina. Un antecedente de la terapia de reemplazo enzimático
El descubrimiento de la insulina
La terapia de reemplazo enzimático en enfermedades lisosomales
La comercialización de la terapia de reemplazo enzimático (TRE)
La primera enzima recombinante en células de mamífero aprobada para uso en humanos
Terapia de reemplazo enzimático y enfermedad de Fabry
Terapia de reemplazo enzimático en mucopolisacaridosis
Problemas de producción y abastecimiento
Enzimas fabricadas en plantas. Un sistema “revolucionario” para expresar proteínas humanas
Enzimas producidas en microorganismos con fines terapéuticos
La guerra por el mercado de los productos de la TRE
Capítulo 12. Terapia génica y edición de genes. Beneficios y riesgos de violentar la evolución
¿Jugando a ser dioses? La terapia génica (TG) y los EIM
El niño que vivió en una burbuja, aislado del mundo exterior, y el primer ensayo de terapia génica
La terapia génica somática y germinal
Posibles inconvenientes para el uso de la terapia génica
El primer gran revés publicado
Estado actual de la terapia génica
Edición de genes para reparar o cambiar el ADN