Пионеры исследований в этой области знали, что лучшим решением для лечения наследственных заболеваний было бы исправление дефектного гена – то есть целенаправленно проделать то же самое, что природа сделала случайно, исцелив Ким и других везучих пациентов вроде нее. Однако идея лечения наследственных недугов посредством переписывания мутантного генетического кода казалась фантастической – нечто поиска иголки в стоге сена, а потом вытаскивания ее из этого стога, причем нельзя было задеть при этом ни одной соломинки. Но вместе с тем ученые подозревали, что похожих изменений можно было бы добиться, добавляя целые замещающие гены в поврежденные клетки. Вопрос состоял в том, каким образом доставить этот ценный груз в нездоровый геном.
Зная о том, что вирусы обладают необычной способностью “вклеивать” новую генетическую информацию в ДНК бактериальных клеток, пионеры исследований генной терапии поняли, что вирусы можно использовать для доставки “лечебных генов” людям. Первые опыты подобного рода были проведены в конце 1960-х годов американским врачом Стэнфилдом Роджерсом – он изучал папилломавирус Шоупа, вызывающий вырастания на коже у кроликов. Роджерса особенно заинтересовала одна особенность этого вируса: в телах зараженных кроликов вырабатывалось слишком много аргиназы – фермента, нейтрализующего вредную аминокислоту аргинин[19]. В организмах больных кроликов было гораздо больше аргиназы и меньше аргинина, чем у здоровых животных. Кроме того, Роджерс обнаружил, что у исследователей, работавших с вирусом, уровень аргинина в крови также был ниже нормы. Видимо, эти ученые подхватили вирус от кроликов, и эта инфекция вызвала долгосрочные изменения также и в их телах.
Роджерс начал подозревать, что вирус Шоупа доставлял в клетки ген, ответственный за повышенную выработку аргиназы. Он удивился, что вирус способен переносить генетическую информацию столь эффективно, и задался вопросом: а смогла бы специально сконструированная версия вируса доставлять в клетки другие, полезные гены? Много лет спустя Роджерс вспоминал: “Было ясно, что в поисках болезни мы открыли средство лечения!”[20]
Ему не пришлось долго ждать случая, чтобы протестировать свою теорию на реальных пациентах. Спустя всего несколько лет у двух девочек из Германии было диагностировано наследственное расстройство под названием гипераргининемия. Как и у кроликов, инфицированных