Трещина в мироздании. Дженнифер Даудна

некоторые виды слепоты, а также все большее число различных сердечно-сосудистых и неврологических недугов. А перспективный метод иммунотерапии рака – при котором клетки, сражающиеся с опухолью, “заряжаются” генами, нацеленными на специфичные для опухолей молекулы, – был назван одним из самых многообещающих прорывов в онкологии и подтверждением того, что генная терапия еще много чего может предложить медицине.

      Но, несмотря на шумиху, генная терапия пока не стала панацеей, как надеялись ученые и медики; напротив, в некоторых случаях она, кажется, принесла больше вреда, чем пользы. Тяжелый удар по этой области нанес 1999 год, когда один пациент умер после мощного иммунного ответа его организма на большую дозу вирусного вектора. В то время я преподавала в Йельском университете и была полностью погружена в исследования способа, которым вирусные молекулы РНК “взламывают” белоксинтезирующие системы в клетках. Хотя область моих исследований не слишком пересекалась с генной терапией, новости об этом катастрофическом исходе расстроили меня и одновременно заставили более целеустремленно работать над тем, чтобы лучше понимать устройство вирусов и клеток.

      Позже, уже в начале 2000-х, у пяти пациентов, которым проводили генную терапию сцепленного с X-хромосомой ТКИД, развилась лейкемия – рак красного костного мозга. Это произошло из-за того, что ретровирус ошибочно активировал некий онкоген (один из генов, вызывающих рак), и это привело к неконтролируемому размножению клеток. Этот инцидент подчеркнул неотъемлемый риск, присущий методу, при котором пациентам вводятся большие количества чужеродного агента, а в их геномы случайно встраиваются несколько тысяч “букв” ДНК. Я помню, как тогда подумала, что эта область клинических исследований, в принципе столь многообещающая, может оказаться неприемлемо рискованной.